Someten a niño en silla de ruedas a fármaco experimental y pudo volver a caminar 

Londres, Reino Unido, a 11 de julio de 2025.- La revista científica Nature, público el caso único de un niño de 8 años, el cual fue seleccionado para recibir un tratamiento experimental basado en terapia génica y edición de ARN.

El menor, desde los 5 años fue diagnosticado con síndrome descarboxilasa de aminoácido arómatico (síndrome de AADC), este síndrome, impide al cerebro producir neurotransmisores como dopamina y la serotonina, lo que ocasiona la pérdida de control muscular, retraso en el desarrollo, convulsiones, y en la mayoría de casos, una expectativa de vida bastante baja, por lo cual el menor fue sometido a un fármaco experimental, el cual sorprendentemente funcionó, y comenzó a recuperar sus funciones motoras esenciales, pudiendo caminar después de pasar casi toda su vida en una silla de ruedas.
 Este caso sorprendió a toda la comunidad médica, afirmando que esto abre puertas a terapias que antes eran imposibles, catalogando esto como un momento histórico. 

“Nunca habíamos visto una respuesta así en un paciente con esta condición. Pasó de no poder levantar los brazos a caminar sin ayuda. Fue como ver al cuerpo reescribir su propio destino.”

Todo este caso fue gracias a muchos investigadores de EE.UU., India y Europa, haciendo que este avance sea lo que abra la puerta a combatir más enfermedades similares, ya que tan solo con una dosis, en un par de semanas el menor comenzó a recuperar las funciones neurológicas básicas, ahora, buscan consolidar este tipo de medicamento, y probar en otro tipo de enfermedades, para ayudar a curar a cientos de pacientes con enfermedades monogénicas.